□　张  舵  王晓洁
　　随着国际医药市场不断变革，针对罕见病的“孤儿药”市场近年来呈现迅猛发展势头，跨国制药巨头纷纷抢占先机，其背后的政策引导经验值得借鉴。当前生物技术发展为全球“孤儿药”产业带来新的机遇，而我国要迎头赶上还需弥补多重缺失。
　　产业发展迅猛
　　世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%～1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。
　　2001年～2010年间“孤儿药”市场的增长(年复合增长率为25.8%)快于非“孤儿药”市场(年复合增长率为20.1%)。2011年，全球“孤儿药”市场销售额为500亿美元，占全球医药市场约6%。
　　鉴于全球“孤儿药”市场的广阔前景，跨国制药企业近年来纷纷抢占“孤儿药”市场先机。2009年，辉瑞公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议，开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场。戈谢病为遗传性罕见病，每年治疗费用约为20万~25万美元，患者需终身服药。同年，罗氏公司以468亿美元全资收购生物技术公司基因泰克，充分利用其在生物制药领域里的专业知识进军“孤儿药”领域。
　　2011年，作为全球第三大制药公司的赛诺菲以逾201亿美元收购罕见病药巨头美国健赞，借此进入市场。此外，诺华公司也十分关注“孤儿药”市场，旗下重磅产品格列卫的目标人群就是慢性髓性白血病患者，年销售额已达50亿美元。
　　业内人士认为，国际医药市场原来所谓的重磅炸弹模式正在改变，个性化用药将成为全球药业的大趋势，即根据每个病人的具体状况，针对性用药。
　　美国强生集团创新中心资深总监夏明德认为，“孤儿药”其实就是个性化用药趋势的一个具体表现形式。“孤儿药”单个品种市场规模虽然不大，但由于是针对特殊人群，竞争程度低，市场进入门槛相对较高，盈利能力更强。在当前全世界都注重个性化用药的趋势下，“孤儿药”的研发尤其受到关注。
　　亟待政策支持
　　目前，罕见病在我国尚无官方定义，疾病种类及患病人群尚无确切统计数据。按WHO罕见病定义粗略估计，我国罕见病患者至少在1000万以上。
　　北京生物技术和新医药产业促进中心的相关报告指出，我国至今还没有一种自主研制生产的“孤儿药”上市，主要依赖进口，且引进困难，这使得许多罕见病患者得不到有效的诊断和治疗，加剧医疗保障压力，如“瓷娃娃”常被误诊为缺钙、小儿麻痹；国内罕见病患者使用“格列卫”必须通过中华慈善总会接受国际捐赠。另外，国内针对“孤儿药”发展的相关政策扶持滞后，仅于2009年发布了《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知》，对“孤儿药”新药注册申请可实行特殊审批。
　　相比而言，发达国家高度重视“孤儿药”产业发展。美国、日本及欧盟等超过30个国家和地区先后颁布了“孤儿药”法案，通常给予权益拥有者市场独占权保护、大量研发资金资助、临床研究和新药报批相对时间较短等特殊国家政策优待。如美国在1983年《罕见病药法案》实施前仅有不足10个“孤儿药”上市，到2008年FDA批准上市的“孤儿药”达到325种；欧盟在2000年的“孤儿药”法规实施前，仅有8种“孤儿药”审核通过，到2009年已有47种“孤儿药”审核通过。
　　夏明德指出，美欧出台的一系列扶持政策，不仅鼓励社会资金进入“孤儿药”的研发环节，而且通过市场手段保障研发投入者有一定时间回收成本，同时价格也给予一定优惠，以此来引导“孤儿药”产业良性发展，控制社会医疗保障成本，值得借鉴。
　　需补三大缺失
　　业内人士指出，近年来借力生物技术发展，国外“孤儿药”的研发效率已经大幅提高。由于80%的罕见病都是遗传病，随着疾病相关生物学研究的深入，很多特异性作用靶点都有可能成为研发“孤儿药”的突破口，生物技术的大量介入，为“孤儿药”研发和市场快速扩张带来机遇。
　　神威药业集团有限公司研究院院长刘军博等业内专家认为，由于“孤儿药”针对的病比较罕见，而我国还没有建立针对“孤儿药”发展的专门政策体系，因此目前在国内大规模开发“孤儿药”还比较困难，综合来看，产业发展需弥补三大缺失。
　　一是建立“孤儿药”研发公共平台，完善基础数据。相关部门应引导产业尽快明确罕见病和“孤儿药”定义，构建“孤儿药”研发基础平台，借助医改和发展移动医疗的契机，建立统一的罕见病患者电子病例档案，统计国内罕见病患者类别和人数，以便于“孤儿药”研发企业有针对性选择项目和为开展临床试验招募患者。
　　二是健全市场机制，调动市场主体积极性凝聚产业发展动力。一些业内人士指出，目前整个国内的药物注册体系包括医疗体系，都不利于“孤儿药”的发展，企业即便投入研发了，得到的利润也比较小，市场动力不足。建议政府尽快制定罕见病管理和罕见病药物管理制度，效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，建立激励机制。
　　三是大力促进国内企业与国际企业合作创新。创新和合作是全球药业的趋势，没有创新就没有新药，就没有仿制药，目前许多企业出于短期考虑，主要做仿制药，发展处于被动。
　　2012年10月，跨国制药企业赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录，共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。政府应支持类似的国际合作创新，借助政产学研联合支持一批“孤儿药”研发项目，同时鼓励制药企业大力研发“孤儿药”。

（责任编辑：秋彤）