研制30个新药 推动20/30个制剂国际化

本报记者  方剑春

　　7月12日，在由中国医药工业信息中心主办的2015（第32届)全国医药工业信息年会暨2014年度中国医药工业百强榜单发布大会上，中国工程院院士、“十三五”重大新药创制专项编制组组长桑国卫透露，“十三五”重大专项的预期目标及考核指标是，研制30个新药，8～10个为原创性新药；研制并推动20/30个化学药及高端制剂实现国际化发展；研制20～30个临床急需开发的品种；突破10～15项重大核心关键技术；发展10～15项前瞻性技术；建立具有中国特色的国家药物创新体系及协同创新新模式，使整体水平达到国际先进水平。
　　按照“十三五”重大新药创制专项编制进程，2014年6～12月为战略研究阶段，2015年上半年为编制阶段，编制工作方案已经于今年6月25日上报相关部委。
　　专项：
　　新药创新引擎
　　创新药物是提升企业竞争力的重要手段。全球在研新药项目从2001年的5995个增加到2013年的10479个，平均增长率为4.76%。新靶点药物、抗体药物、ADC药物、免疫治疗、新型疫苗不断推出，2013年共有56种新药和生物制剂上市，这一数量在过去10年内为最多。2014年尽管新药研发速度放缓，但仍有47个新药和生物制品获得上市批准。
　　从我国实际来看，随着社会经济的发展和人们生活方式的转变，我国疾病谱发生重大变化，肿瘤、代谢性疾病等复杂性疾病严重危害人民的生命和健康，4500多种疾病中有90%的疾病无药可治，迫切需要普惠老百姓的好药。
　　桑国卫表示，我国是医药大国而并非医药强国，药品销售额不高，利润低，企业研发投入严重不足。我国的医药创新主要处于仿制和仿创结合阶段，仿制药达96%，上市新药多为me-too药物。产研联盟作用虚化，缺乏有效机制、体制和运作实体。近年来，国际医药十强企业每年的研发投入达到其销售额的17.8%左右，成果转化率为20%，而我国医药十强企业的研发投入仅占销售额的1%左右，成果转化率不到2%。
　　在新药创制上，我国与先进国家的巨大差异，以及国内患者对新药的渴求，使得重大新药创制项目备受瞩目，重大新药创制项目成为新药创新的引擎和加速器，其实施情况令人鼓舞。
　　截至2014年，我国共有83个品种获得新药证书，其中41个品种拥有自主知识产权。像盐酸埃克替尼、双环铂、丁苯酞、艾瑞昔布等一批新药已经成为临床一线用药，有的甚至通过价格谈判机制进入了地方医保目录，惠及患者。
　　“十三五”：
　　瞄准“卡脖子”问题
　　事实上，由于新药研发投入越来越高，国际上新药研发模式也发生了很大的变化，目前，知名跨国药企已不再是研发的主体，特别是基础研究、分子物发现和临床前实验往往都由小型专业研发公司和机构完成，跨国药企在新药研发中甚至到二、三期临床研究时才介入。
　　桑国卫指出，当前，我国医药创新面临以下五大关键问题：一是在监管层面，临床准入时间长，过程管理弱，新药注册绑定生产许可；二是源头创新能力不强，转化能力不强，研究平台与先进生产联盟作用有待发挥；三是私有资本不愿投入，早期研发支持不足；四是市场准入方面，招标采购周期长，各省流程不统一，创新药无法及时进入医保或招标采购目录；五是知识产权保护有待加强。“我国亟待建立实现创新成果转化的市场化推动机制，可以从3个方面着手解决这一问题：一是政府通过科研资助和市场化运作的早期风险投资基金的双重模式，继续加大对早期研发创新进行投入，兼顾政府导向和市场机制；二是打造完整的生物医药产业投资价值链，联系上下游产业投资团队，建立由天使/政府早期投资及科研资助、创新药物风险投资基金、后期私募基金，以及产业巨头互助支持的投资链，实现可持续的资金支持和产业化促进；三是致力于实现创新价值的阶段性体现，在药物开发的前期重要环节实现公司增值及早期投资退出，打造成功的商业模式，从而营造早期创新项目的投资氛围。”桑国卫说。
　　据悉，“十三五”重大新药创制专项将着力解决用药需求的“卡脖子”问题，聚焦核心瓶颈技术，以及国家创新平台和人才队伍的建设，提升持续创新能力。重点针对10类疾病治疗，强化源头创新和转化研究。在化学药领域，重点开展针对靶点、新机制创新药物以及新释药系统、新制剂的研究开发；在中药领域，重点开展基于经典名方及疗效特色明显的中药复方、院内制剂，以及由活性成分、有效部位和组分构成的新药；在生物药领域，重点开展新型抗体药物、抗体偶联药物、新型疫苗、新型免疫治疗、基因治疗、生物类似物药物等的研究开发，并加强新佐剂、新辅料的研发。

（责任编辑：秋彤）