来源:中国医药报 时间:2013-05-16 15:13:53 热度:1286
本报讯 近日,美国食品药品管理局(FDA)批准Procysbi(半胱胺重酒石酸氢盐)用于儿童和成人肾病型胱胺酸症治疗。
胱氨酸病是一种罕见的遗传性疾病,全球约3000人正受此疾病的困扰,这种疾病如果在儿童早期不进行治疗会有致命危险。胱氨酸病能引起胱氨酸在人体每个细胞中的聚集,会导致一些肾脏问题,使人体内太多的糖、蛋白质和盐通过尿液排出。胱氨酸病可能会导致身体发育迟缓,使身材矮小、骨骼脆弱,还可导致肾功能衰竭恶化。胱氨酸病有三种类型,其中最为严重是肾病型胱胺酸症,能严重损坏肾脏。
目前,FDA批准用于治疗胱氨酸病的药物有Cystagon(半胱胺重酒石酸氢盐,需每6小时服用一次以控制胱氨酸的水平)和Cystaran滴眼剂(半胱胺溶液型滴眼剂)。
Procysbi是一种延迟释放的胶囊剂,是一种长效制剂,每12小时使用一次,用于6岁及以上年龄患者。
FDA药品评价与研究中心肠胃科及先天缺陷产品部门副主任AndrewE.Mulberg医学博士说:“Procysbi是唯一一个被FDA批准用于治疗肾病型胱胺酸症的缓释制剂,该药为患有这种罕见疾病的患者提供了一种重要的新的治疗选择。”
Procysbi由Raptor制药公司上市销售。(丁香)
(责任编辑:秋彤)
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